□本报记者 李天舒□
挽救“死刑”患者的生命
去年的一天，3岁的北京女孩悦悦突然发起了高烧，全身没有一点力气，皮肤开始发黄。细心的家长发现，孩子的口腔、皮肤等地方出现了红肿等现象，家人吓坏了，赶快送到医院去检查，结果让家人晴天霹雳：悦悦被确诊为儿童再生障碍性贫血。
这是一种严重的血液病，由于种种原因骨髓造血功能衰竭。在北京市道培医院，检查的结果不容乐观：悦悦的肺部出现真菌严重感染，更重要的是，中性粒细胞检测数值为0，这就意味着几乎没有抵抗外界感染的能力，生存希望渺茫。
对此，专家决定为悦悦进行造血干细胞移植，来挽救悦悦的生命。造血干细胞来源很多，如果用别人的干细胞移植，风险高，悦悦可能承受不了移植后的排异反应。濒临绝望的家长告诉医生：孩子出生时，在北京市脐带血库储存了一份脐带血。
就这样，小悦悦幸运找到了救命血，并接受了自体脐带血移植治疗。在经历了预处理、回输、移植后的维护，悦悦退烧了，感染被控制了，血象也慢慢上升。移植后30天，悦悦顺利地出仓了，她是我国第三例应用自体脐带血完成造血干细胞移植的患者，是我国第二例自体脐带血移植治疗的血液病患者，而我国首例自体脐带血移植成功治愈的血液病患者新新已于不久前从北京市道培医院出院。
在悦悦之前，另一位接受自己儿子捐髓的患者邵丹，也成功获救（详见本报2月26日报道）。这位身患急性髓性白血病的患者，之前已被判定“死刑”，现在又重获生的希望。据了解，目前我国有能力开展造血干细胞移植的医疗机构约100家，每年约2000人接受造血干细胞移植，移植后5年的生存率为50%~70%。
“造血干细胞移植技术，让很多判了‘死刑’的患者看到了生的希望。”北京市道培医院干细胞治疗科主任吴彤教授说，造血干细胞移植技术在临床上运用已有50年的历史。但是，对这一移植技术公众仍很生疏。
造血干细胞用处不小
“造血干细胞移植技术，就是指应用健康的造血干细胞，重建患者血液及免疫系统的治疗方法。”吴彤说，可以说，是用“健康”的血战胜“生病”的血。
造血干细胞是一类尚未发育成熟的细胞，具有自我复制和多向分化潜能，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，不仅可以分化为红细胞、白细胞和血小板，还可分化为部分其他组织器官的细胞。
吴彤说，骨髓是造血器官，因此传统的移植采用骨髓作为造血干细胞的来源。上世纪90年代造血干细胞动员剂的问世，可以使骨髓中的干细胞“动员”到血液中，然后通过血细胞分离机收集到血液中的干细胞用于移植。
悦悦的干细胞来源于脐带血。脐带血是造血干细胞的另一个来源之一。自体脐血中的干细胞来源于自己，因此不会出现排异反应，可提高患者救治的成功率。
据了解，在造血干细胞移植供者的选择中，有个“优劣顺序表”，最好的供者是同基因供者，即同卵双胞胎供者；其次是兄弟姐妹中的HLA（人类白细胞抗原）全相合者，大约25%的患者会在兄弟姐妹中幸运地找到此类供者；如果没有同胞相合的供者，患者可以从骨髓库里寻找配型，如果上述供者均没有而患者急需移植挽救生命时，可从亲属中选择半相同的供者，这包括父母、子女、半相同的兄弟姐妹甚至表亲。
吴彤介绍说，造血干细胞移植主要用于治疗骨髓造血功能衰竭性疾病（如再生障碍性贫血）和血液肿瘤性疾病（如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤）。此外，造血干细胞移植还可以治疗一些先天遗传性疾病和自身免疫性疾病。由于造血干细胞具有多向分化潜能，因而也应用于血液系统以外的组织、器官损伤的修复。
治疗不能错过最佳时机
“如果患者错过了最佳的时机，从临床医生来看，是很遗憾的。”吴彤说，一些患者因为错失良机，被迫采取了挽救性移植，但是造成复发、感染等合并症发生的机会也会大大增多，这对移植患者都可能是致命的。
吴彤举例说，邵丹在一年前就被查出患有骨髓增生异常综合征，当时就出现乏力、脸色苍白等症状，但是因为没有及时得到救治，从而错失最佳治疗时机，并发展成急性髓性白血病。目前临床上不同类型的白血病，治疗策略会有不同，一旦医生判断失误，就可能失去最佳移植机会。
在困扰造血干细胞移植技术推广上，最大的问题一是寻找合适的供者，二是技术手段。
针对前者，更多的是观念的问题。邵丹之子、 “捐髓救母”的邵帅，仅仅12岁，不少人质疑年纪太小会否对身体有伤害？吴彤说，捐献造血干细胞从供者角度来说，是非常安全的，造血干细胞具有自我更新、复制的特点，捐献后，人体可以及时补充，不会影响儿童的生长、发育。抽取500毫升到800毫升骨髓血，一般2周到4周人体可以自动完成补充。
“技术上主要是攻克半相同移植技术。”吴彤指出，从供者来源来看，目前半相同最多，北京市道培医院8年来已完成异基因造血干细胞移植1000余例，其中近一半的病例为亲属间半相同移植，医学界正在致力于术后残存细胞的“清扫”技术，预防复发、感染，以提高生存率。
上世纪70年代末期，美国医生E.D. Thomas 应用造血干细胞移植治疗白血病获得成功，并因此荣获1990年诺贝尔医学奖。近年来，医学界提出的“骨髓避难”概念，就是先将患者自身的造血干细胞通过冷冻技术保存起来，待患者接受大剂量放、化疗后，再回输给患者自己，以重建自身血液及免疫细胞，等于采用了一个“造血干细胞避难”的方式。这一治疗模式的建立，大大扩展了造血干细胞移植的应用面。
“目前，还应该多做些科普，让大家了解造血干细胞与移植是怎么一回事。”吴彤说，移植技术对于大多数血液肿瘤属于根治性治疗，当患者被确诊为白血病，药物治疗效果不好或虽然暂时达到缓解但易复发者，干细胞移植作为一个“必选项”，应该马上“跳出脑海”。
