北京大学人民医院血液病研究所所长 黄晓军
《中国多发性骨髓瘤诊治指南》8月9日在全国血液学高峰论坛上首次发布。中国医师协会血液科医师分会会长，北京大学人民医院血液病研究所所长黄晓军教授作为指南主要发起人和编纂者之一，日前就该指南的出台在新闻发布会上作了讲座，要点如下：
要点1： 难以治愈但可有效治疗
多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液恶性肿瘤，可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成。目前，多发性骨髓瘤在我国位居血液系统恶性肿瘤发病率第二位。多发性骨髓瘤致病原因尚不确定。
只有30%的多发性骨髓瘤患者存活超过5年，中位生存时间3～5年。97%～99%的患者诊断时年龄超过40岁，并且随着年龄增高发病率也在逐步增加，多发于60岁以上老人，男性患者多于女性 (2～3:1)。多发性骨髓瘤目前尚难以治愈，但随着新药的不断出现和移植的逐步推广应用，疾病的治疗效果取得了明显的提高，患者生存期显著延长。
要点2： 误诊率高应注意鉴别
多发性骨髓瘤属于血液恶性疾病，应到血液科就诊，但目前非血液科医生对多发性骨髓瘤的认知度偏低，常由于患者去到其他科室导致误诊，初诊时误诊率高达近70％。
多发性骨髓瘤患者的临床症状主要有以下几点。
骨骼症状：骨痛，局部肿块，骨折甚至截瘫等。
免疫力下降：易发生反复细菌性肺炎和尿路感染，甚至败血症；病毒感染以带状疱疹最为常见。
贫血：患者正常骨髓功能受到抑制，导致贫血。
高钙血症：表现为呕吐、乏力、意识模糊、多尿或便秘等症状。
肾功能损害：诊断时，患者常出现肾功能衰竭。
易感染：患者经常无原因出现感染。
高黏滞综合征：主要表现为头昏、眩晕、眼花、耳鸣，并可突然发生意识障碍、手指麻木、冠状动脉供血不足、慢性心力衰竭等症状。
其他：产生淀粉样变性病变者可表现为舌肥大，腮腺肿大，心脏扩大，腹泻或便秘，肝、脾肿大及外周神经病等。
骨髓活检、蛋白电泳等检查可明确诊断。
《中国多发性骨髓瘤诊治指南》给出了与其他疾病较详细的鉴别方法，以减少误诊率。
要点3： 治疗策略与规范治疗
治疗策略为尽早获得疾病的完全缓解（CR）。因为多发性骨髓瘤随着复发次数的增多，治疗越来越困难，症状更难获得缓解，缓解持续的时间也越来越短。因此，其治疗目的为通过尽早获得疾病的完全缓解，延长生存时间；同时改善相关症状，提高生存质量。
治疗选择：1.传统化疗，通过细胞毒药物杀死肿瘤细胞和减少骨髓中瘤细胞数量，但同时杀伤正常细胞，产生副作用，且随着MM细胞产生耐药性而失效。
2.大剂量化疗联合干细胞移植，常用一线方案，可提高缓解率和生存期。
3.新型药物治疗，即以万珂（硼替佐米）为代表的新型药物联合用药（VMP等）治疗方案。万珂通过阻断细胞内酶复合物——蛋白酶体起效，干扰细胞内调控肿瘤细胞生长和存活的化学信号，导致包括细胞凋亡在内的多种抗肿瘤效应。蛋白酶体抑制剂是一种治疗骨髓瘤的全新方法，国际多中心大型临床试验VISTA的研究结果显示，与传统化疗方案（MP）相比，万珂联合方案（VMP）在总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）、至疾病进展时间（TTP）、总生存期（OS）等各项疗效指标上均优势明显，VMP和MP的总缓解率分别为82%和50%，完全缓解率分别为35%和5％。美国NCCN多发性骨髓瘤治疗指南将此方法作为挽救性治疗唯一的一类推荐方案，《中国多发性骨髓瘤诊治指南中》亦推荐万珂的四个联合方案用于一线治疗。治疗初治或复发MM患者有效，同时也适用于肾功不全的骨髓瘤患者，高危骨髓瘤患者和骨病明显的骨髓瘤患者。
